הטיפול התרופתי הוא המרכיב החשוב ביותר בתהליך הטיפול. ההצלחות הנובעות מהשימוש בתרופות הן מעל לכל ספק. תרופות הצילו והן מצילות מיליוני חיים ומהוות הישג חשוב של הציוויליזציה שלנו. מספר התרופות היעילות עולה מדי שנה. מצד אחד, תרופות מודרניות יכולות להיות יעילות ביותר, אבל מצד שני, יש בהן סכנה של תופעות לוואי קשות.

גיל המטופל הממוצע עולה עם הזמן; כך גם מספר המחלות שמהן הוא סובל. כתוצאה מכך, גדל מספר התרופות המוצג לכל מטופל. ואולם שימוש במספר רב של תרופות מעלה את הסיכון לתופעות לוואי ולאינטראקציות אפשריות ביניהן, ואלה יכולות להשפיע על מידת היעילות. בפני הרופא עומדת משימה קשה: לבנות משטר טיפולי אופטימלי משילוב של מינימום התרופות ההכרחיות.

אמנם הטיפול התרופתי המחושב ביותר לא יצליח אם נתעלם מכללי השימוש. מה שחשוב הוא משך נטילת התרופה, תדירות הנטילה, הקשר בין נטילת התרופה למזון, והתאמת התרופה לתרופות אחרות הנלקחות בו זמנית.

חשוב שלמטופל יהיו מטרות ריאליות בטיפול, והרופא צריך לעזור לו בכך. הערכת יתר של יכולות הטיפול התרופתי מובילה לתוצאות מאכזבות ולצמצום שיתוף הפעולה עם הטיפול. חוסר הערכה – להפחתת המוטיבציה של המטופל. שתי האפשרויות פוגעות בתוצאות הטיפול.

הרפואה המודרנית מנסה להחליף את הגישה האמפירית בקביעת טיפול תרופתי לטיפול המבוסס על תגובותיו של החולה לטיפול. עם זאת, כל מרשם של תרופה נושא אלמנטים של ניסוי. צפויות השפעות קליניות מסוימות, האפשרות לתופעות לוואי נלקחת בחשבון, אך עלהתגובה לכל תרופה ישפיעו תמיד גם מאפייניו האישיים של המטופל. לכן כמעט בכל מקרה, לבחירת התרופה, לשילוב שלה עם תרופות אחרות ולקביעת המינון אלמנט של אמפיריות, ובניית תכנית טיפולית אופטימלית דורשת זמן.

ניתן לחלק את כל התרופות לשתי קבוצות:
הקבוצה הראשונה מורכבת מתרופות שיעילותן מוערכת לפי השינויים בפרמטרים הסובייקטיביים והאובייקטיביים. מדובר בהרגשת המטופל, בלחץ הדם, ברמת הסוכר בדם, בדופק, במשקל שלו, בכמות השתן וכו'. ככלל, ההשפעות הגלויות או הנתפסות של התרופות על ידי מטופלים מובילות לנטילת התרופות בהתאם להוראות, ואין בעיות בנטילת תרופות מקבוצה זו.

הקבוצה השנייה – תרופות המשפרות את הפרוגנוזה לטווח הארוך עבור המטופל.
ככלל, מטרת השימוש בהן היא מניעת סיבוכים אפשריים או האטת התקדמות המחלה. קשה לכמת את השפעתן של תרופות אלו לריפוי המחלה, ועלולות להיות להן תופעות לוואי. חשוב מאוד שהמטופלים יבינו זאת. ואז לא יהיה להם ספק באשר לצורך ליטול תרופה זו במשך זמן רב.

הצלחת הטיפול תלויה בפעולת גומלין מוצלחת של שתי החוליות בציר רופא-מטופל.
לשם כך נדרשות: מוטיבציה של המטופל, שמירה קפדנית על ההמלצות הרפואיות, מודעות לתרופות והבנת המטרות שלשמן הן נרשמו. יישום אסטרטגיית תרופות מחייב הקפדה על ה"טכנולוגיה", כלומר יישום מדויק של כללי היישום. נטילת תרופות נכונה דורשת ידיעה של שם התרופות וסוגן, המינון ותדירות השימוש בהן, כמו גם הזיקה בין תרופות למזון. המטופל צריך לדעת בדיוק מה יכול לקרות ומה עליו לעשות אם התרופה לא נלקחה בזמן, כיצד גורמים בלתי צפויים (מתח, אלכוהול, דימום …) יכולים להשפיע על יעילות הטיפול, אילו תופעות לוואי אפשריות ולאיזו תקופה הטיפול שנקבע היה מתוכנן.

במהלך הטיפול הרגישות לתרופה עשויה להשתנות, ומדי פעם מופיעות תופעות לוואי חדשות. לכן חשוב לייצר מנגנון מעקב, אשר עובד על סוג המשוב ומעריך אינדיקטורים ליעילות הטיפול שנבחר במיוחד על ידי הרופא. נקבעים הגבולות (התסמינים או המדדים הכמותיים), ואם חוצים אותם המצב דורש שינוי מידי של הטיפול.

עם הזמן המטופל עצמו לומד את מאפייני תגובותיו לתרופות, וחוויה זו יכולה להיות שימושית מאוד עבור הרופא. ניתן להשתמש בטיפולים תרופתיים דינמיים בהקשר של אמון הדדי בין הרופא למטופל. הם מספקים שינויים במינון או בתכנית על ידי המטופל עצמו במסגרת שקבע הרופא.

המילה פרמקולוגיה (המדע החוקר את השפעת התרופות על האדם) מקורה במילה היוונית: פרמקון, שמשמעותה הן תרופות והן רעל. ואכן, לצד ההשפעות המועילות, לכל תרופה עשויות להיות השפעות לא רצויות. רופאים מודעים לתופעות לוואי רבות הקשורות לתרופות מסוימות. יש לנתח כל הופעה של תסמינים חדשים על רקע הטיפול התרופתי במונחים של תופעות לוואי אפשריות. כמו כן, יש לקחת בחשבון את הניסיון הקודם של נטילת תרופות על ידי החולה ואת התפתחותן של תופעות לוואי.

תופעות הלוואי מגוונות מאוד: החל מתופעות קלות שניתנות להזנחה , ועד לתופעות לוואי קטלניות, הדורשות הפסקת טיפול מידית וטיפול אינטנסיבי. פעמים רבות על הרופא לקבל החלטה מאוזנת ולשקול מה חשוב יותר עבור המטופל – התועלת הפוטנציאלית של הטיפול שהתחיל או הנזק הנגרם מתופעות הלוואי המתפתחות.

ההתנגדות לתרופות דורשת דיון מיוחד. תחושת הדחייה הפסיכולוגית מבוססת על תפיסת התרופה כחומר כימי מזיק הפוגע באיברים פנימיים, כעדות להימצאות מחלה, כמקור לעלויות כספיות נוספות או כתוצר ספקולטיבי של חברות תרופות. עמדה זו הפוסלת שימוש בתרופות, נתמכת במיומנות על ידי "מומחי מידע", רפואה אלטרנטיבית וגישות מסורתיות אשר ברוב המקרים אינם מספקים אלטרנטיבה אמתית ויעילה.

לאנשים הנוקטים עמדות של נגטיביזם לתרופות יש תחושה מוגברת של תופעות לוואי, ציפייה לתופעות כאלה או פחד מתוצאות אפשריות. הם עלולים לחוות תופעות לוואי עוד לפני השימוש בתרופה. לעיתים קרובות עולים חשדות לאלרגיה לתרופות שלא היו בשימוש בעבר. בתחילה, אין הם מאמינים ביתרונותיה של התרופה, אנשים השוללים תרופות חווים ספק מתמיד ומחפשים ראיות לצדקתם. הם תופסים את עצמם כמסוגלים לשנות את הטיפול שנקבע להם, ללא התייעצות עם הרופא, ובמקביל הם מופתעים מחוסר היעילות.

יש לשקול אפשרויות טיפול תרופתיות באופן מציאותי ובאיזון. כיום, בדומה להישגים אחרים של האבולוציה האנושית הטיפול התרופתי מהווה חלק מחיינו. אדם מעל גיל 50 שאינו נוטל תרופות, אינו בריא בהכרח. סביר להניח שהוא לא עבר בדיקות רפואיות מודרניות, ושבריאותו אינה עומדת בראש סדר העדיפויות שלו. לעומת זאת, הימנעות מתרופות אצל אדם מעל גיל 50 אינה מעידה על מחלה.

לא ניתן לחזות את השפעת התרופה באופן בינארי: "הכול" או "לא כלום".
ברוב המקרים אסטרטגיית תרופות מאוזנת, המוצדקת על ידי רופא מקצועי, ואשר מובנת ומאומצת על ידי המטופל, מסוגלת לשפר את מהלך המחלה ואת הפרוגנוזה.