Закон регулирует порядок внедрения лекарственных препаратов и новых методов лечения в клиническую практику. Клинические испытания проводятся только тогда, когда эффективность и безопасность нового лекарства или метода уже доказана в экспериментальных исследованиях на животных. Эффективность и безопасность являются основным предметом исследования при клинических испытаниях и требуют накопления фактического материала. Практически каждое лекарство или метод лечения, используемые сегодня в медицинской практике, проходили ранее клинические испытания.

В последние годы все большее количество людей получает предложения принять участие в медицинских исследованиях. Как правило, эти предложения поступают во время госпитализации в медицинские учреждения, но могут быть получены и в других ситуациях. Каждое медицинское исследование должно иметь разрешение специальной комиссии на его проведение.

Пациенты привлекаются только на добровольной основе. Участие требует полной осведомлённости, понимания и письменного согласия. Объяснение должно быть полным и включать информацию об эффекте, возможных побочных явлениях, существующих лечебных альтернативах, продолжительности лечения и наблюдения, объёме дополнительных медицинских проверок, связанных с исследованием (и их побочных эффектах), возможном взаимодействии с постоянно получаемыми препаратами.

Важным моментом является понимание дизайна исследования. Наиболее распространённым является двойной слепой метод, предполагающий, что ни больному, ни врачу не известно, что получает больной в процессе лечения: исследуемый препарат или плацебо (вещество, не обладающее биологическими эффектами). Одиночный слепой метод предполагает, что врач знает, а больной не знает, какое лечение он получает. Дизайн исследования может включать ситуацию, при которой: а) больной получает препарат, апробируемый впервые; б) больной получает препарат, используемый ранее при других показаниях, в) используется известное в медицине лекарство, но в другой комбинации, в другом контексте, в другой дозе.

Необходимо понимание в какой фазе (этапе) находиться данное клиническое исследование.
Исследования I фазы являются исследованиями, впервые проводимыми на людях “first-in-man studies”.
Эта стадия тестирования, предназначены для проверки безопасности, побочных эффектов, дозы и метода приготовления препаратов.
На IIой фазе исследований оценивается биологическая активность и эффект с целью доказательства концепта ‘proof of concept’, а также определения оптимальной дозы ‘definite dose-finding’.
На III фазе оценивается клиническая эффективность препарата или вмешательства.
Фаза IV — это пост-маркетинговое подтверждающее исследование. Она может включать сравнения с аналогами и надзор за безопасностью (фармаконадзор).

Проведение исследования строго регламентируется законом, который защищает интересы как пациента, так и исследователя. Больной может прекратить своё участие в любое время. Участие в медицинском исследовании может иметь для больного как положительные, так и отрицательные стороны.

К аргументами за участие в исследовании можно отнести: чувство выполненного гражданского долга (ведь все те лекарства и лечения, которыми мы сегодня пользуемся, когда-то были внедрены в клиническую практику именно таким способом), возможную пользу от нового лекарства (от внедряемых лекарств ожидают более сильного эффекта), экономическую пользу (как правило, предлагается бесплатный набор лекарств на всю продолжительность лечения), возможность более лёгкого контакта с врачами, персоналом, определённые преимущества в обследовании.

К аргументами против участия можно отнести: непрогнозируемые побочные эффекты (возможно, серьёзные), непроверенная эффективность от данного лечения, необходимость исключить из схемы лечения лекарства с доказанным положительным эффектом, дополнительные обследования и проверки, не имеющие индивидуальной клинической пользы. Иногда из объекта лечения пациент может превратиться в объект исследования, клинические интересы могут уйти на задний план, а интерес к больному — резко остыть сразу после завершения исследования.

Хотелось бы отметить, что решение об участии в медицинском исследовании является индивидуальным, зависит от вида исследования и личной жизненной позиции. В любом случае, сначала должна быть получена полная информация об исследовании. Согласие или отказ больного от участия в исследовании не должны повлиять на отношение к нему со стороны врача.