החוק מסדיר את הליך יישומן של תרופות ושל שיטות טיפול חדשות בניסיון קליני. ניסויים קליניים נערכים רק כאשר יעילותן ובטיחותן של תרופה או שיטה חדשה כבר הוכחו בניסויים בבעלי חיים. יעילות ובטיחות הם הנושא העיקרי למחקר בניסויים הקליניים, והם דורשים הצטברות של חומר עובדתי. כמעט כל תרופה או טיפול שבהם משתמשים כיום ברפואה עברו ניסויים קליניים.

בשנים האחרונות יותר ויותר אנשים קיבלו הצעות להשתתף במחקר רפואי. ככלל, הצעות אלו מתקבלות במהלך האשפוז במוסדות הרפואה, אך ניתן לקבל אותן במצבים אחרים. על מנת לערוך בדיקה רפואית יש לקבל אישור מוועדה מיוחדת.

חולים מגויסים רק בהתנדבות. ההשתתפות דורשת ידע מלא אודות המחקר, הבנה והסכמה בכתב. ההסבר צריך להיות שלם ולכלול מידע על ההשפעה, על תופעות לוואי אפשריות, על חלופות הטיפול הקיימות, על משך הטיפול והמעקב, על היקף הבדיקות הרפואיות הנוספות הקשורות למחקר (ותופעות הלוואי שלהן) ועל השפעות גומלין אפשריות עם תרופות קבועות.

הבנת עיצוב המחקר נחשבת לנקודה חשובה. השיטה הנפוצה ביותר היא השיטה המניחה כי גם החולה וגם הרופא אינם יודעים מה המטופל מקבל במהלך הניסוי: את התרופה הנבדקת במחקר או פלצבו (חומר שאין לו השפעות ביולוגיות). השיטה האחרת מניחה שהרופא יודע והחולה אינו יודע איזה טיפול הוא מקבל. תכנון המחקר עשוי לכלול את המצב שבו:
א) המטופל מקבל תרופה שנבדקה בפעם הראשונה;
ב) המטופל מקבל תרופה ששימשה בעבר לאינדיקציות אחרות,
ג) משתמשים בתרופה המוכרת ברפואה, אך בשילוב אחר, בהקשר אחר, במינון אחר.

יש להבין באיזה שלב נמצא הניסוי הקליני הזה.
מחקרי שלב ראשון הם המחקרים הראשונים בבני אדם 'first-in-man studies'.
שלב בדיקה זה נועד לאמת את הבטיחות, את תופעות הלוואי, את המינון ואת שיטת הכנת התרופה.
בשלב השני של המחקר מעריכים את הפעילות הביולוגית ואת ההשפעה של התרופה על מנת להוכיח את המושג 'proof of concept' וכן לקבוע את המינון האופטימלי.
בשלב השלישי מעריכים את היעילות הקלינית של התרופה או ההתערבות.
השלב הרביעי הוא המחקר אשר מאושר לאחר השיווק, והוא עשוי לכלול השוואות עם מקבילות ומעקב בטיחותי (פיקוח תרופתי).

המחקר מוסדר בהחלט על ידי החוק, המגן על האינטרסים של המטופל וגם על אלו של החוקר. המטופל יכול להפסיק את השתתפותו בכל עת. להשתתפות במחקר רפואי יכולים להיות היבטים חיוביים ושליליים עבור המטופל.

הנימוקים להשתתפות במחקר כוללים: תחושת מימוש חובה אזרחית (הרי, כל התרופות והטיפולים שבהם אנו משתמשים כיום עברו בעבר מחקר קליני), היתרונות האפשריים הטמונים בתרופה חדשה (השפעה חזקה יותר), יתרונות כלכליים (בדרך כלל מציעים סט תרופות ללא תשלום לכל משך הטיפול), מאפשר להקל את המגע עם הרופאים ואנשי הצוות, הימצאותם של יתרונות מסוימים בבדיקה.

הנימוקים נגד ההשתתפות כוללים: תופעות לוואי בלתי צפויות (אולי חמורות), העובדה שהיעילות של הטיפול לא נבדקת, הצורך להוציא מכלל הטיפול תרופות בעלות השפעה חיובית מוכחת, בדיקות נוספות ובדיקות ללא תועלת קלינית פרטנית שהמתנדבים נדרשים לעבור במהלך המחקר. לעיתים המטופל יכול להפוך ממושא הטיפול למושא המחקר: תחומי עניין קליניים יכולים להישאר ברקע, אך היחס לחולה יכול להתקרר באחת מיד לאחר סיום המחקר.

חשוב לציין כי ההחלטה להשתתף במחקר רפואי היא אינדיבידואלית, תלויה בסוג המחקר ובעמדה האישית. בכל מקרה יש לקבל מידע מלא אודות המחקר כבר בראשיתו. הסכמת המטופל או סירובו להשתתף במחקר אינם אמורים להשפיע על יחסו של הרופא כלפיו.